Die Veröffentlichung der Daten aus der WIL-31-Studie ist ein Meilenstein

Octapharma kündigte heute die Veröffentlichung der Ergebnisse der klinischen Studie WIL-31 an, in der die Wirksamkeit und Sicherheit der Prophylaxe mit wilate, einem von-Willebrand- Faktor/Faktor VIII (VWF/FVIII)-Konzentrat, bei Patienten mit allen Arten der von-Willebrand-Krankheit (VWD) untersucht wurde. Die Ergebnisse wurden in der führenden medizinischen Fachzeitschrift Blood Advances veröffentlicht [ Sidonio RF Jr et al. „Von Willebrand factor/factor VIII concentrate (wilate) prophylaxis in children and adults with von Willebrand disease"].

Der Hauptautor und leitende Prüfarzt der WIL-31-Studie, Dr. med. Robert F. Sidonio Jr. (Medizinischer Direktor der Abteilung für Hämophilie am Aflac Cancer & Blood Disorders Center des Children's Healthcare of Atlanta und ausserordentlicher Professor für Pädiatrie an der Emory University School of Medicine), kommentierte: „WIL-31 ist die bislang umfangreichste prospektive Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit einer regelmässigen Prophylaxe bei Patienten mit VWD untersucht. Ausserdem umfasste die Studie eine heterogene Patientenpopulation, in der sowohl junge Kinder als auch Erwachsene, Männer wie Frauen und Patienten mit allen Arten von VWD vertreten waren. Die Ergebnisse von WIL-31 sprechen eindeutig für eine VWF-Prophylaxe und haben dazu geführt, dass die wilate-Prophylaxe kürzlich als therapeutische Indikation für VWD in den USA aufgenommen wurde, wodurch der Zugang zu dieser Therapie für die US-amerikanische Patientenpopulation erweitert wurde."

Die WIL-31-Studie (NCT04052698) war eine prospektive, multinationale, offene, nicht kontrollierte Phase-III-Studie, in der die Prophylaxe mit wilate zur Verhinderung von Blutungen bei VWD untersucht wurde. Die Wirksamkeit wurde an 33 erwachsenen und pädiatrischen VWD-Patienten im Alter von 6 Jahren und älter aus 14 Zentren in acht Ländern untersucht. Die Patienten erhielten 12 Monate lang zwei- oder dreimal wöchentlich eine wilate-Prophylaxe. Alle Patienten hatten an einer prospektiven 6-monatigen Run-in- Studie (WIL-29) teilgenommen, während der sie bei Bedarf mit einem beliebigen verfügbaren VWF- Konzentrat behandelt wurden, sodass die Wirksamkeit der Prophylaxe auf intraindividueller Ebene beurteilt werden konnte.

Der primäre Endpunkt der Studie, eine Reduktion der durchschnittlichen jährlichen Gesamtblutungsrate (Annualized Bleeding Rate, ABR) um mehr als 50 % während der wilate-Prophylaxe im Vergleich zur vorherigen Behandlung bei Bedarf, wurde erreicht. Die durchschnittliche Gesamt-ABR während der Prophylaxe mit wilate betrug 5,2 im Vergleich zu 33,4 während der Bedarfsbehandlung, was einem Rückgang von 84 % entspricht. Die mittlere spontane ABR ging während der Prophylaxe mit wilate im Vergleich zur Bedarfsbehandlung um 87 % zurück. Die Reduzierung der insgesamt und spontan auftretenden Blutungen war über alle Altersgruppen, Blutungsbereiche und Arten von VWD-Erkrankungen hinweg sowie zwischen Männern und Frauen vergleichbar. Der Grossteil der Patienten bekam zweimal wöchentlich eine Dosis, wobei die mittlere wöchentliche Dosis von wilate im Vergleich zu der in der Packungsbeilage empfohlenen Dosis relativ niedrig war (58 IE/kg).

In die Studie wurden sieben Frauen im gebärfähigen Alter aufgenommen. So konnten die Forscher Einblicke in die Wirkung der Prophylaxe mit wilate auf starke Menstruationsblutungen gewinnen, die bei Frauen mit VWD ein grosses Problem darstellen, zumal es nur wenige klinische Daten über wirksame Behandlungen gibt. Wenngleich die Daten auf einer kleinen Stichprobe beruhen, deuten sie auf einen positiven Einfluss der Prophylaxe mit wilate auf die Verringerung starker Menstruationsblutungen hin, da 71 % (n=5) der Patientinnen während der Prophylaxe mit wilate keine starken Menstruationsblutungen hatten.

Die Prophylaxe mit wilate war bei allen VWD-Typen, bei Kindern wie bei Erwachsenen sowie bei Männern und Frauen gut verträglich. Während der 12-monatigen Prophylaxe mit wilate traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen im Zusammenhang mit wilate und keine thrombotischen Ereignisse bzw. keine erhöhten FVIII-Werte auf.

„Im Gegensatz zur Hämophilie A gehört die Prophylaxe bei VWD nicht zur Standardbehandlung und weniger als 10 % der Patienten mit schwerer VWD erhalten eine Prophylaxe", erklärte Sigurd Knaub, Senior Vizepräsidentin Forschungs- und Entwicklungszentrum Hämatologie. „Das liegt zum Teil daran, dass nur wenige Daten aus prospektiven Studien vorliegen. Die Ergebnisse der WIL-31-Studie helfen, diese Lücke zu schliessen, und sie liefern stichhaltige Nachweise für den Nutzen einer Prophylaxestrategie bei Patienten mit schwerer VWD. Eine zunehmende Verbreitung von Prophylaxe bei VWD wird die Behandlungsergebnisse voraussichtlich verbessern und die Belastung durch die Krankheit für VWD-Patienten verringern."

Octapharma bedankt sich bei allen teilnehmenden Zentren sowie bei den Patienten und ihren Betreuern für den Beitrag, den sie zu dieser Studie geleistet haben. Weitere Veröffentlichungen zu anderen Analysen im Rahmen der WIL- 31-Studie sind in Vorbereitung.

Informationen zu wilate

wilate ist ein hochreines humanes von-Willebrand-Faktor/Faktor VIII (VWF/FVIII)-Konzentrat, das während seiner Herstellung zwei Virusinaktivierungsschritte durchläuft1. Es wird kein Albumin als Stabilisator zugesetzt1. Die Reinigungsprozesse führen zu einem 1:1-Verhältnis von VWF zu FVIII, das dem von normalem Plasma ähnelt1 wilate enthält eine VWF-Triplettstruktur und einen Gehalt an grossen Multimeren mit hohem Molekulargewicht, der dem von normalem menschlichem Plasma ähnelt1. wilate ist in den Darreichungsformen 500 IE und 1000 IE erhältlich2.

wilate ist indiziert zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungen oder chirurgischen Blutungen bei der von-Willebrand- Krankheit (VWD), wenn Desmopressin (DDAVP) allein unwirksam oder kontraindiziert ist, sowie zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII- Mangel)2. Die Indikation für die Prophylaxe in den USA ist in den aktualisierten Verschreibungsinformationen beschrieben, die Sie hier abrufen können: Wilate - Vollständige Verschreibungsinformationen (wilateusa.com)

Quellen

Ivana Spotakova
Managerin für globale Kommunikation
Ivana.Spotakova@octapharma.com +41 79 3474607
1. Stadler M. et al. Biologicals 2006; 34:281–8.
2. wilate Zusammenfassung der Produktmerkmale.

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